Durchbrüche bei der Geneditierung bieten beispiellose Hoffnung für die Behandlung Tausender seltener genetischer Erkrankungen, doch ein grundlegender Fehler im aktuellen System droht, viele Patienten zurückzulassen. Während Fortschritte wie „Prime Editing“ und „Standard“-T-Zelltherapien äußerst vielversprechend sind, priorisieren die wirtschaftlichen Aspekte der Arzneimittelentwicklung profitable Behandlungen gegenüber der Heilung seltener Krankheiten. Diese Diskrepanz erfordert einen neuen Ansatz: einen erneuerten Gesellschaftsvertrag, in dem Innovation geteilt und nicht von den Marktkräften diktiert wird.
Das Paradoxon der seltenen Krankheiten
Das menschliche Genom enthält etwa 20.000 Gene, aber nur ein kleiner Teil verursacht bei Störung Krankheiten. Obwohl diese Mutationen einzeln selten sind, betreffen sie gemeinsam Millionen von Menschen weltweit. Die Behandlung genetischer Störungen unterscheidet sich jedoch drastisch von der Behandlung häufiger Krankheiten wie Typ-2-Diabetes. Für weit verbreitete Erkrankungen können Ärzte etablierte Behandlungen verschreiben, doch seltene genetische Mutationen betreffen oft so wenige Menschen, dass die Entwicklung einer Heilung finanziell unrentabel wird.
Die Kosten für die Markteinführung eines neuen Arzneimittels belaufen sich mittlerweile auf über 2 Milliarden US-Dollar, wobei für weniger als 10 % der bekannten Erkrankungen beim Menschen zugelassene Behandlungen vorliegen. Wie Brian David Smith feststellt, treiben kommerzielle Anreize Innovationen in Richtung lukrativer Krebsmedikamente und chronischer Erkrankungen voran, sodass Therapien für seltene Krankheiten unterfinanziert sind. Dabei handelt es sich nicht um wissenschaftliche Einschränkungen; es ist eine wirtschaftliche Frage.
Die Grenzen von Philanthropie und privaten Investitionen
Pionierarbeit, wie die Gentherapie im Jahr 2022 am Great Ormond Street Hospital (GOSH), bei der ein junger Leukämiepatient behandelt wurde, zeigt das Potenzial neuer Technologien. Waseem Qasim, der leitende Immunologe, warnt jedoch davor, dass die Aufrechterhaltung solcher Fortschritte zu stark von Philanthropie und nicht nachhaltigen privaten Investitionen abhängt.
Eine Fertigung im industriellen Maßstab ist für eine breitere Verfügbarkeit unerlässlich, aber der Markt allein wird sie nicht schaffen. Biotech-Unternehmen verlagern ihren Fokus auf profitablere Bereiche wie KI und Siliziumchips, wodurch die entscheidende Gentherapieforschung ins Stocken gerät. Der kürzliche Stopp der weiteren Arbeit von Prime Medicine an einem bahnbrechenden Prime-Editing für eine seltene Immunerkrankung unterstreicht diesen Trend.
Geopolitik und medizinische Souveränität
Die Situation wird durch geopolitische Veränderungen noch komplizierter. Pharmaunternehmen konsolidieren Forschung und Produktion in Ländern mit starker politischer Unterstützung wie China und den USA, während Länder wie Großbritannien einem zunehmenden wirtschaftlichen Druck ausgesetzt sind.
Die Handelstaktiken von Donald Trump zwangen das Vereinigte Königreich bereits dazu, höhere Arzneimittelpreise zu akzeptieren, wodurch Gelder von der Patientenversorgung und bahnbrechenden Therapien abgezogen wurden. Die Kosten pro Patient für Gentherapien können siebenstellige Beträge erreichen, sodass sie ohne systemische Veränderungen nicht zugänglich sind.
Ein neuer Gesellschaftsvertrag
Das derzeitige System lässt Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen im Stich. Um dieses Problem anzugehen, ist eine grundlegende Änderung unserer Herangehensweise an Innovationen erforderlich. Die Behandlung der Gentherapie wie lebenswichtige Dienstleistungen wie Dialyse oder Transplantationen – die kollektiv durch ein NHS-ähnliches Modell finanziert wird – würde den Zugang unabhängig von der Rentabilität gewährleisten.
Während Chinas niedrigere Herstellungskosten eine Wettbewerbsrealität darstellen, muss Großbritannien eine staatlich geförderte medizinische Produktion vorantreiben, um seine eigene medizinische Souveränität zu sichern. Innovationen müssen geteilt und nicht gehortet werden. Die Zukunft der Genbearbeitung hängt von der Neudefinition der Beziehung zwischen Wissenschaft, Wirtschaft und Gesundheitswesen ab.
Die bestehende Struktur stellt sicher, dass Heilmittel für diejenigen unerreichbar bleiben, die sie am dringendsten benötigen. Ein erneuerter Gesellschaftsvertrag – einer, bei dem das menschliche Wohlergehen Vorrang vor dem Profit hat – ist nicht nur ethisch; es ist wichtig.
