Les percées en matière d’édition génétique offrent un espoir sans précédent pour traiter des milliers de maladies génétiques rares, mais une faille fondamentale du système actuel menace de laisser de nombreux patients de côté. Alors que les progrès tels que l’édition principale et les thérapies à base de lymphocytes T « prêts à l’emploi » sont extrêmement prometteurs, l’économie du développement de médicaments donne la priorité aux traitements rentables plutôt qu’aux remèdes contre les maladies rares. Cette déconnexion exige une nouvelle approche : un contrat social renouvelé où l’innovation est partagée et non dictée par les forces du marché.
Le paradoxe des maladies rares
Le génome humain contient environ 20 000 gènes, mais seule une petite fraction provoque des maladies lorsqu’elle est perturbée. Ces mutations, bien que rares individuellement, affectent collectivement des millions de personnes dans le monde. Cependant, le traitement des maladies génétiques diffère considérablement des maladies courantes comme le diabète de type 2. Pour les maladies répandues, les médecins peuvent prescrire des traitements établis, mais les mutations génétiques rares touchent souvent si peu de personnes que la mise au point d’un remède devient financièrement non viable.
Le coût de la mise sur le marché d’un nouveau médicament dépasse désormais les 2 milliards de dollars, et moins de 10 % des maladies humaines connues bénéficient d’un traitement approuvé. Comme le note Brian David Smith, les incitations commerciales poussent l’innovation vers des médicaments lucratifs contre le cancer et les maladies chroniques, laissant les thérapies contre les maladies rares sous-financées. Ce n’est pas une question de limites scientifiques ; c’est une question économique.
Les limites de la philanthropie et de l’investissement privé
Des travaux pionniers, comme la thérapie génique menée en 2022 au Great Ormond Street Hospital (GOSH) qui a traité un jeune patient atteint de leucémie, démontrent le potentiel des nouvelles technologies. Cependant, Waseem Qasim, l’immunologiste principal, prévient que le maintien de tels progrès dépend trop de la philanthropie et d’investissements privés non durables.
La fabrication à l’échelle industrielle est essentielle pour une plus grande disponibilité, mais le marché à lui seul ne parviendra pas à la construire. Les entreprises de biotechnologie se tournent vers des domaines plus rentables comme l’IA et les puces de silicium, laissant ainsi la recherche critique sur la thérapie génique au point mort. L’arrêt récent de Prime Medicine dans la poursuite des travaux sur une avancée majeure en matière d’édition pour une maladie immunitaire rare souligne cette tendance.
Géopolitique et souveraineté médicale
Le paysage est encore compliqué par les changements géopolitiques. Les sociétés pharmaceutiques consolident la recherche et la production dans des pays bénéficiant d’un soutien politique solide, comme la Chine et les États-Unis, tandis que des pays comme la Grande-Bretagne sont confrontés à une pression économique croissante.
Les tactiques commerciales de Donald Trump ont déjà contraint le Royaume-Uni à accepter des prix plus élevés pour les médicaments, détournant ainsi les fonds destinés aux soins aux patients et aux thérapies révolutionnaires. Les coûts par patient des thérapies géniques peuvent atteindre sept chiffres, les rendant inaccessibles sans changement systémique.
Un nouveau contrat social
Le système actuel laisse tomber les patients atteints de maladies génétiques rares. Pour résoudre ce problème, un changement fondamental dans la façon dont nous abordons l’innovation est nécessaire. Traiter la thérapie génique comme des services essentiels tels que la dialyse ou les transplantations – financés collectivement par le biais d’un modèle de type NHS – garantirait l’accès quelle que soit la rentabilité.
Alors que les coûts de fabrication inférieurs de la Chine constituent une réalité concurrentielle, la Grande-Bretagne doit poursuivre une production médicale soutenue par l’État pour garantir sa propre souveraineté médicale. L’innovation doit être partagée et non thésaurisée. L’avenir de l’édition génétique dépend de la redéfinition des relations entre la science, les affaires et les soins de santé.
La structure existante garantit que les remèdes restent hors de portée de ceux qui en ont le plus besoin. Un contrat social renouvelé – qui donne la priorité au bien-être humain plutôt qu’au profit – n’est pas seulement éthique ; c’est essentiel.
