Merck, il colosso farmaceutico dietro le statine ampiamente utilizzate, sta sviluppando una pillola innovativa che promette di abbassare drasticamente i livelli di colesterolo LDL dannoso, inaugurando potenzialmente una nuova era di prevenzione delle malattie cardiache. Questo potenziale punto di svolta si presenta sotto forma di enlicitide, un farmaco progettato per bloccare PCSK9, una proteina del fegato che ostacola il naturale processo di rimozione del colesterolo da parte del corpo.
I primi risultati degli studi clinici di Merck sono molto promettenti. Enlicitide ha ridotto il colesterolo LDL fino al 60% nei partecipanti, un livello paragonabile agli inibitori iniettabili di PCSK9 esistenti come Praluent e Repatha. Queste iniezioni, tuttavia, hanno dovuto affrontare notevoli ostacoli all’adozione a causa dei costi elevati (oltre 500 dollari al mese) e dell’inconveniente di un’amministrazione frequente. Il metodo di somministrazione orale di Enlicitide potrebbe migliorare significativamente l’aderenza dei pazienti e potenzialmente rendere più accessibile questa potente terapia per abbassare il colesterolo.
I potenziali vantaggi vanno oltre la semplice comodità. Gli studi dimostrano costantemente un forte legame tra livelli più bassi di colesterolo LDL e un ridotto rischio di infarti e ictus. Sorprendentemente, non sembra esserci alcun aspetto negativo nel raggiungimento di livelli di LDL eccezionalmente bassi, anche negli adolescenti o nei vent’anni – un’impresa raramente osservata con le terapie attuali. Esperti come il dottor Daniel Soffer, cardiologo dell’Università della Pennsylvania, sottolineano questo punto: “Più basso è sicuramente meglio”.
Questa svolta arriva dopo anni di sfide scientifiche. Mentre dieci anni fa la proteina PCSK9 veniva identificata come obiettivo primario per i farmaci che abbassano il colesterolo, le aziende farmaceutiche faticavano a sviluppare un farmaco orale efficace. Il problema derivava dalle dimensioni immense della proteina PCSK9. Le pillole esistenti si basano su piccole molecole che erano troppo piccole per legarsi efficacemente.
La soluzione di Merck prevedeva una notevole innovazione: creare un cerchio di peptidi, minuscolo ma abbastanza grande da imitare il meccanismo di legame degli anticorpi iniettati. Questo approccio ingegnoso apre la strada alla creazione di versioni basate su pillola di altri farmaci attualmente iniettabili.
Il dottor Dean Li, presidente dei Merck Research Laboratories, immagina un futuro in cui l’enlicitide diventerà un luogo comune quanto l’aspirina o i farmaci per la pressione sanguigna. Sottolinea l’importanza della convenienza e dell’accessibilità diffusa: “Il sogno è democratizzare il PCSK9”, ha affermato.
Mentre gli studi clinici di Merck continuano con gruppi più ampi di partecipanti per confermare i benefici e la sicurezza cardiovascolare a lungo termine, questo sviluppo è estremamente promettente. Il dottor Christopher Cannon, cardiologo del Brigham and Women’s Hospital, vede l’enlicitide come “il futuro” della gestione del colesterolo.
AstraZeneca sta inoltre perseguendo la propria pillola PCSK9, evidenziando ulteriormente il potenziale di questo approccio rivoluzionario per rivoluzionare l’assistenza sanitaria cardiaca. In caso di successo, l’enlicitide di Merck potrebbe avere un impatto significativo su milioni di persone a rischio di malattie cardiovascolari, offrendo un percorso più conveniente e potenzialmente meno costoso per raggiungere livelli di colesterolo LDL criticamente bassi.
