Wyniki pigułki Merck PCSK9 wskazują na przyszłość wyjątkowo niskiego poziomu cholesterolu

2

Nowy lek Merka na cholesterol: radykalnie obniża jego poziom – czy to przyszłość zdrowia układu krążenia?

Gigant farmaceutyczny Merck, firma stojąca za szeroko stosowanymi statynami, opracowuje rewolucyjny lek, który obiecuje radykalne obniżenie poziomu szkodliwego cholesterolu LDL, a tym samym być może zapoczątkuje nową erę zapobiegania chorobom sercowo-naczyniowym.

Ten potencjalny przełom występuje w postaci enlicitydu, leku zaprojektowanego do blokowania PCSK9 – białka wątroby, które zakłóca naturalny proces usuwania cholesterolu z organizmu.

Wczesne wyniki badań klinicznych firmy Merck są zachęcające. Enlicitide obniżył poziom cholesterolu LDL u uczestników aż o 60%, co stanowi poziom porównywalny z obecnymi inhibitorami PCSK9 do wstrzykiwań, takimi jak Prulent i Repatha. Jednak te zastrzyki stoją przed poważnymi wyzwaniami wdrożeniowymi ze względu na wysoki koszt (ponad 500 dolarów miesięcznie) i niedogodności związane z częstymi zastrzykami. Doustna postać enlicydu może znacząco poprawić przestrzeganie zaleceń przez pacjenta i potencjalnie sprawić, że ta skuteczna terapia obniżająca poziom cholesterolu stanie się bardziej dostępna.

Potencjalne korzyści wykraczają poza zwykłą wygodę. Badania konsekwentnie pokazują silny związek między niskim poziomem cholesterolu LDL a zmniejszonym ryzykiem zawałów serca i udarów mózgu. Co zaskakujące, osiągnięcie wyjątkowo niskiego poziomu LDL, nawet 10–20 mg/dl, nie ma żadnych wad, co jest osiągnięciem rzadko spotykanym w przypadku obecnych terapii. Eksperci tacy jak dr Daniel Soffer, kardiolog z Uniwersytetu w Pensylwanii, podkreślają tę kwestię: „Mniej zawsze znaczy lepiej”.

Ten przełom następuje po latach trudności naukowych. Chociaż białko PCSK9 zostało zidentyfikowane dziesięć lat temu jako główny cel w opracowywaniu leków na cholesterol, firmy farmaceutyczne stanęły przed wyzwaniami w opracowaniu skutecznego leku doustnego. Problemem był sam rozmiar białka PCSK9. Istniejące tabletki opierają się na małych cząsteczkach, które były zbyt małe, aby skutecznie wiązać.

Rozwiązanie firmy Merck było rewolucyjną innowacją: utworzenie kręgu peptydów tak małych, ale wystarczająco dużych, aby naśladować mechanizm wiązania wstrzykniętych przeciwciał. To genialne podejście toruje drogę do stworzenia tabletkowych wersji innych leków, które są obecnie wstrzykiwane.

Dr Dean Lee, prezes Merck Research Laboratories, wyobraża sobie przyszłość, w której enlicyd będzie tak powszechny jak aspiryna czy lek na nadciśnienie. Podkreśla znaczenie dostępności i szerokiej dystrybucji: „Marzeniem jest udostępnienie PCSK9 każdemu” – powiedział.

Chociaż badania kliniczne firmy Merck trwają z udziałem większych grup uczestników w celu potwierdzenia długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa dla układu sercowo-naczyniowego, rozwój ten kryje w sobie ogromny potencjał. Doktor Christopher Cannon, kardiolog w Brigham and Women’s Hospital, postrzega enlicitide jako „przyszłość” w leczeniu cholesterolu.

AstraZeneca opracowuje także własny tablet PCSK9, co jeszcze bardziej podkreśla potencjał tego rewolucyjnego podejścia do zmiany zdrowia układu sercowo-naczyniowego. Jeśli się powiedzie, enlicitide firmy Merck może znacząco wpłynąć na życie milionów ludzi zagrożonych chorobami układu krążenia, oferując wygodniejszą i potencjalnie tańszą drogę do osiągnięcia krytycznie niskiego poziomu cholesterolu LDL.