Naukowcy zidentyfikowali kluczowy enzym, OTULIN, który wydaje się działać jako centralny regulator genów związanych z neurodegeneracją, w tym problematycznego białka tau, które jest ściśle powiązane z chorobą Alzheimera i starzeniem się mózgu. To odkrycie dokonane przez zespoły z Uniwersytetu Nowego Meksyku i Uniwersytetu Tennessee może zmienić sposób, w jaki naukowcy leczą tę wyniszczającą chorobę.
Blokowanie leku OTULIN zmniejsza poziom białka związanego z chorobą Alzheimera
Eksperymenty na hodowlach tkanek ludzkich wykazały, że blokowanie aktywności OTULIN znacząco zmniejsza poziom białka tau. Kiedy gen wytwarzający OTULIN został całkowicie usunięty, produkcja tau całkowicie ustała, nie uszkadzając samych neuronów. Odkrycie to jest ważne, ponieważ guzki tau są cechą charakterystyczną choroby Alzheimera, a ich nagromadzenie bezpośrednio przyczynia się do uszkodzenia mózgu.
Naukowcy porównali neurony pacjentów z chorobą Alzheimera ze zdrowymi komórkami wyhodowanymi z komórek macierzystych i potwierdzili, że w chorych neuronach występowało więcej zarówno OTULIN, jak i tau. Genetyk molekularny Karthikeyan Thangavelu wyjaśnia: „Patologiczne tau odgrywa główną rolę zarówno w starzeniu się mózgu, jak i chorobach neurodegeneracyjnych. ” Wniosek jest jasny: ukierunkowanie na OTULIN może potencjalnie zapobiegać syntezie tau, przywracając zdrowsze funkcjonowanie mózgu.
Ogólny obraz: zapalenie neuronów i stres
Badanie wykraczało poza zwykłe obserwowanie spadku poziomu tau. Analiza seq RNA wykazała, że wyłączenie OTULINu wpłynęło na dziesiątki innych genów, głównie tych zaangażowanych w zapalenie. Sugeruje to, że OTULIN odgrywa kluczową rolę w zarządzaniu stresem i zużyciem neuronów w mózgu. Kiedy to zawiedzie, zaczynają gromadzić się odpady i nadmiar białek, takich jak tau, co prowadzi do kaskady zdarzeń, które powodują neurodegenerację.
Dlaczego to ma znaczenie: nowa ścieżka leczenia
Naukowcy ostrzegają, że całkowite usunięcie OTULINU jest niepraktyczne – enzym pełni ważne funkcje w innych częściach ciała. Każde podejście terapeutyczne będzie wymagało dokładnego monitorowania, aby uniknąć niezamierzonych konsekwencji. Jednakże identyfikacja OTULIN-u jako „głównego regulatora” otwiera nowy kierunek badań.
„Odkryliśmy funkcję OTULIN w neuronach” – mówi Thangavelu. „Nie wiemy, jak OTULIN działa w innych typach komórek mózgowych”.
Odkrycie stanowi uzupełnienie rosnącej bazy dowodów, których celem jest wyeliminowanie pierwotnych przyczyn choroby Alzheimera, a nie tylko leczenie jej objawów. Chociaż potrzebne są badania na zwierzętach i ludziach, niniejsze badanie wyznacza konkretny cel dla przyszłego rozwoju leków.
Wyniki te potwierdzają zrozumienie, że usuwanie nagromadzonych białek jest kluczową strategią w walce z chorobą Alzheimera. Odkrycie OTULIN jako centralnego punktu kontrolnego nadaje impuls temu podejściu, oferując nowy kierunek potencjalnej terapii.
