Прорив у генній інженерії пропонує безпрецедентну надію на лікування тисяч рідкісних генетичних захворювань, але фундаментальний недолік у поточній системі загрожує залишити багатьох пацієнтів позаду. У той час як такі досягнення, як первинне редагування та «готові» Т-клітинні терапії, демонструють величезний потенціал, економіка розробки ліків надає перевагу прибутковим методам лікування, а не лікам від рідкісних захворювань. Цей розрив вимагає нового підходу: відродження суспільного договору, в якому інновації розподіляються, а не диктуються ринковими силами.
Парадокс рідкісних захворювань
Геном людини містить близько 20 000 генів, але лише невелика їх кількість викликає захворювання, коли вони не функціонують. Ці мутації, хоч і рідкісні окремо, разом впливають на мільйони людей у всьому світі. Однак лікування генетичних захворювань дуже відрізняється від лікування звичайних захворювань, таких як діабет 2 типу. Для поширених захворювань лікарі можуть призначати перевірені методи лікування, але рідкісні генетичні мутації часто вражають так мало людей, що розробка ліків стає фінансово невиправданою.
Вартість виведення нового препарату на ринок зараз перевищує 2 мільярди доларів США, але менше ніж 10% відомих захворювань людини мають схвалені методи лікування. Як зазначає Брайан Девід Сміт, комерційні стимули підштовхують інновації до прибуткових ліків від раку та хронічних захворювань, залишаючи лікування рідкісних захворювань недофінансованим. Це не питання наукових обмежень; це економічне питання.
Обмеження благодійності та приватних інвестицій
Піонерська робота, така як випробування генної терапії у 2022 році в лікарні Грейт-Ормонд-стріт (GOSH), під час якого лікували молодого пацієнта з лейкемією, демонструє потенціал нових технологій. Але Васім Касім, провідний імунолог, попереджає, що збереження таких досягнень занадто сильно залежить від філантропії та нестабільних приватних інвестицій.
Промислове виробництво у великих масштабах необхідне для більшої доступності, але ринок сам по собі його не збудує. Біотехнологічні компанії переключають свою увагу на більш прибуткові сфери, такі як штучний інтелект і кремнієві чіпи, залишаючи важливі дослідження генної терапії в глухому куті. Недавнє призупинення Prime Medicine подальшої роботи над проривом первинного редагування рідкісного імунного розладу підкреслює цю тенденцію.
Геополітика та медичний суверенітет
Ситуація ускладнюється ще й геополітичними зрушеннями. Фармацевтичні компанії консолідують дослідження та виробництво в країнах із сильною державною підтримкою, таких як Китай і США, тоді як такі країни, як Велика Британія, стикаються зі зростаючим економічним тиском.
Торговельна тактика Дональда Трампа вже змусила Великобританію погодитися на підвищення цін на ліки, відволікаючи кошти від догляду за пацієнтами та революційних методів лікування. Вартість лікування одного пацієнта за допомогою генної терапії може досягати семизначних цифр, що робить їх недоступними без системних змін.
Новий суспільний договір
Нинішня система підводить пацієнтів з рідкісними генетичними захворюваннями. Вирішення цієї проблеми потребує фундаментальної зміни підходу до інновацій. Розглянувши генну терапію як важливу послугу, таку як діаліз або трансплантація, що фінансується спільно за моделлю NHS, забезпечить доступ незалежно від прибутковості.
У той час як низькі витрати на виробництво в Китаї створюють конкурентну реальність, Велика Британія повинна підтримувати державну підтримку виробництва ліків, щоб забезпечити свій власний медичний суверенітет. Інновації мають поширюватися, а не накопичуватися. Майбутнє генної інженерії залежить від переосмислення зв’язків між наукою, бізнесом і охороною здоров’я.
Нинішня структура гарантує, що ліки залишаються недоступними для тих, хто їх найбільше потребує. Відродження суспільного договору, який ставить добробут людини вище прибутку, є не лише етичним; це необхідно.
